模拟人 Rett 综合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周龄时表现出运动功能障碍和一系列类似 Rett 综合征的特征。雌性杂合子小鼠的发病时间更晚（约 6 月龄）。
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无需辐照（no irradiation），红细胞（erythroid），NBSGW，基因治疗（gene therapy）
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免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干细胞 (HSC)，外周血单个核细胞 (PBMC)，患者来源的异种移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫检查点抑制剂
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无需辐照（no irradiation），红细胞（erythroid），NBSGW，基因治疗（gene therapy）
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镰状细胞病（sickle cell disease），人血红蛋白（ human hemoglobin ），基因治疗（gene therapy）
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无需辐照（no irradiation），红细胞（erythroid），NBSGW，基因治疗（gene therapy）
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